天然药物之所以能够防病治病，其物质基础是其中所含的有效成分。所谓有效成分是指天然药物中具有一定的生物活性、能代表天然药物临床疗效的单一化合物。此外，还有生物活性成分，即经过药效试验货生物活性实验，证明对机体有一定生理活性的成分；所谓中药有效部位，是指当一味中药或复方中药提取物中的一类或几类化学成分被认为是有效成分时，该一类或几类成分的混合体即被认为是有效部位，如人参皂甙。
在中草药及其他天然药物中，真正搞清楚有效成分的并不多。更多的知识一些生物活性成分，即经过不同程度药效试验或生物活性实验，包括体外及体内实验，证明对机体具有一定药理活性的成分。但是，他们并不一定是真正代表天然药物临床疗效的有效成分。另外，所谓有效成分或生物活性成分与无效成分或非生物活性成分的概念也不能简单机械地加以理解。